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混合材料有助于將遺傳物質(zhì)運(yùn)送到靶細(xì)胞。一種稱為金屬有機(jī)框架 (MOF) 的新興材料可以幫助改善用于治療疾病的遺傳物質(zhì)的傳遞。

MOF 是由有機(jī)分子連接的金屬離子構(gòu)成的混合材料。  在生物醫(yī)學(xué)中，它們主要用作小分子藥物的運(yùn)載工具，但現(xiàn)在科研團(tuán)隊開發(fā)了一種基于 MOF 的系統(tǒng)，用于將 DNA 穿過細(xì)胞膜進(jìn)入靶細(xì)胞。

集合構(gòu)建了他們的 MOF 核酸 和非天然氨基酸構(gòu)建塊 他們用單鏈 DNA 加載所得材料。 這些結(jié)構(gòu)保護(hù)遺傳貨物免于酶促降解，并幫助將單鏈 DNA 運(yùn)送到細(xì)胞中，最終進(jìn)入細(xì)胞核——細(xì)胞的內(nèi)部圣殿，所有基因活動都發(fā)生在這里。 

基因治療的一個關(guān)鍵挑戰(zhàn)仍然是安全有效地傳遞遺傳物質(zhì)，而當(dāng)今使用的大多數(shù)方法成本高、效率低、不精確或有潛在毒性。 科研組設(shè)計的遞送系統(tǒng)可以提供一種改進(jìn)的方法來調(diào)節(jié)人類細(xì)胞中的基因表達(dá)和功能，作為治療癌癥、血友病和更多遺傳疾病的一種方式。

研究人員詳細(xì)介紹了他們的 MOF 中包含的特定核酸，一種稱為腺嘌呤的分子是 DNA 中的四種化學(xué)堿基之一，其如何與單鏈 DNA 上的伴侶核酸配對，以促進(jìn)遺傳貨物的裝載。  計算分析還證明了靜電相互作用在其平臺內(nèi)封裝 DNA 中的重要性。

最適合將 DNA 導(dǎo)入細(xì)胞核的材料呈現(xiàn)出針狀結(jié)構(gòu)，尺寸范圍約為 500-600 納米， 這甚至比最小的人類細(xì)胞還要小，如果成功，未來可進(jìn)行人體試驗。